遺伝子治療または遺伝子編集としても知られる遺伝子治療は、特定の遺伝子を改変することにより、遺伝子疾患や癌などの複雑な疾患の治療および予防に役立つ一連の技術で構成される革新的な治療法です。 。
遺伝子は遺伝の基本単位として定義でき、特定の核酸シーケンス、つまりDNAとRNAで構成され、人の特性と健康に関連する情報を伝達します。 したがって、このタイプの治療は、損傷した組織を認識し、その除去を促進するために、病気の影響を受ける細胞のDNAに変化を引き起こし、身体の防御を活性化することから成ります。
この方法で治療できる疾患は、他の変性疾患または遺伝性疾患の中でも、癌、自己免疫疾患、糖尿病、嚢胞性線維症など、DNAに何らかの変化を伴う疾患ですが、多くの場合、それらはまだ開発段階にあります。テスト。
方法
遺伝子治療は、病気の治療に薬物の代わりに遺伝子を使用することから成ります。 それは、正常な別の人によって病気によって損なわれた組織の遺伝物質を変えることによって行われます。 現在、遺伝子治療はCRISPR技術とCar T-Cell技術の2つの分子技術を使用して実施されています。
CRISPRテクニック
CRISPRテクニックは、病気に関連する可能性のあるDNAの特定の領域を変更することで構成されます。 したがって、この手法を使用すると、特定の場所で、正確で高速かつ安価に遺伝子を変更できます。 一般に、この手法はいくつかの手順で実行できます。
- 標的遺伝子または配列とも呼ばれる特定の遺伝子が同定されます;同定後、科学者は標的領域を補完する「ガイドRNA」配列を作成します。このRNAはCas 9タンパク質とともに細胞に配置され、ターゲットDNAシーケンスを切断することで機能し、新しいDNAシーケンスが前のシーケンスに挿入されます。
ほとんどの遺伝的変化は、体細胞、つまり世代から世代へと受け継がれない遺伝物質を含む細胞に存在する遺伝子に関係し、変化をその人だけに制限します。 しかし、CRISPR技術が生殖細胞、つまり卵または精子で実行される研究と実験が出現し、技術の応用と人の発達におけるその安全性に関する一連の疑問が生じました。 。
技術と遺伝子編集の長期的な結果はまだ知られていない。 科学者は、人間の遺伝子の操作により、人が自然突然変異の発生しやすくなり、免疫系の過剰な活性化や、より深刻な病気の発生につながると考えています。
自発的な突然変異の可能性と将来の世代への変更の伝達の可能性を中心にした遺伝子編集に関する議論に加えて、この手法は赤ちゃんの特性を変えるためにも使用できるため、手順の倫理的問題も広く議論されています。目の色、身長、髪の色など
車のT細胞テクニック
Car T-Cell技術はすでに米国、ヨーロッパ、中国、日本で使用されており、最近ではブラジルでリンパ腫の治療に使用されました。 この技術は、腫瘍細胞が容易に認識され、体から排除されるように免疫系を変更することから成ります。
このために、人の防御T細胞が除去され、それらの遺伝物質は細胞にCAR遺伝子を加えることによって操作されます。これはキメラ抗原受容体として知られています。 遺伝子を追加した後、細胞の数が増加し、適切な数の細胞が確認され、腫瘍認識に適した構造が存在する瞬間から、人の免疫系の悪化と注射の誘導がありますCAR遺伝子で修飾された防御細胞。
したがって、免疫系の活性化があり、腫瘍細胞をより簡単に認識し始め、これらの細胞をより効果的に除去することができます。
遺伝子治療で治療できる疾患
遺伝子治療は、すべての遺伝病の治療に有望ですが、一部の遺伝子治療のみがすでに実行可能であるか、テスト段階にあります。 遺伝的編集は、嚢胞性線維症、先天性失明、血友病、鎌状赤血球貧血などの遺伝病の治療を目的として研究されてきましたが、次のようなより深刻で複雑な疾患の予防を促進できる手法としても検討されていますたとえば、癌、心臓病、HIV感染などです。
病気の治療と予防についてさらに研究されているにもかかわらず、遺伝子の編集は植物にも適用できるため、気候変動に対する耐性が高まり、寄生虫や農薬に対する耐性が高まり、より栄養価が高い。
がんに対する遺伝子治療
がん治療のための遺伝子治療はすでにいくつかの国で実施されており、特に白血病、リンパ腫、黒色腫または肉腫の特定の症例に特に適応されています。 このタイプの治療は、主に体の防御細胞を活性化して腫瘍細胞を認識し、腫瘍細胞を排除することから成ります。これは、遺伝子組み換え組織またはウイルスを患者の体内に注入することによって行われます。
将来、遺伝子治療はより効率的になり、現在のがんの治療に取って代わると考えられていますが、それでも依然として高価であり、高度な技術が必要なため、化学療法や放射線療法による治療に反応しない場合に適応することが望ましいと手術。
